Invertir en accions de CRISPR: última guia d’edició genètica


Hola, InvestorPlace Readers! Aquesta és la segona entrega de la nostra nova sèrie Com invertir. Podeu veure el primer aquí: la Guia definitiva per invertir en accions de creixement. Cobrirem oportunitats d’inversió que van des de l’edició genètica (vegeu més avall) fins als vehicles elèctrics fins a les IPO SPAC i molt més. Si esteu interessats en un sector concret, envieu-nos una nota per fer un suggeriment: editor@investorplace.com.

El juny de 2012, el món va canviar per sempre quan la U.C. La professora de Berkeley, JenniferDoudnai la professora de la Universitat Umea, EmmanuelleFusterva donar a conèixer un avenç científic en el número d’aquest mes del Ciència de la revista: edició genètica CRISPR-Cas9. Aquest avenç obriria el camí a un nou nínxol d’estocs biotecnològics, anomenats estocs CRISPR.

Per què és important? Perquè l’aparició generalitzada i l’aplicació de la ciència de l’edició genètica a la dècada del 2020 serà una de les megatendències més transformadores de la nostra vida.





L’edició genètica, o accions de CRISPR, impulsada a aquesta megatendència única a la vida acabarà sent alguns dels guanyadors més grans d’aquesta dècada a Wall Street.

I tot comença ara mateix.



A un nivell alt, quèDoudnaiFusterEl que es va fer va ser descobrir una manera econòmica i de temps per als investigadors de manipular materials genètics i, en certa mesura, de jugar a Déu. El que va succeir durant la dècada passada va ser una innovació implacable en el camp emergent de l'edició genètica. Els estudis acadèmics en aquest camp ja han donat resultats que canvien el joc, com ara resoldre les deficiències de vitamina A al món emergent .

I, durant la propera dècada, els sistemes d’edició genètica CRISPR-Cas9 es convertiran en una força disruptiva important. Editaran, literalment, la nostra realitat.

Ajudaran a curar malalties, solucionar trastorns genètics, crear biocombustibles sostenibles, dissenyar cultius resistents a les plagues i millorar la vida.



Pot semblar complex (i ho és), però aquí desglossarem els sistemes CRISPR-Cas9, el negoci de l’edició genètica i per què s’hauria de preocupar als inversors.

Llavors, què són exactament les accions de CRISPR?

Què és CRISPR-Cas9?

Concepte d’ADN que s’edita mitjançant la tecnologia CRISPR-Cas9.

Font: Shutterstock

Durant dècades, els humans estem obsessionats amb l’enginyeria i l’edició genètica.

El descobriment de la doble hèlix a la dècada de 1950 i l’explosió de l’edició gènica a la dècada dels 60 ens han posat en el camí modern de la biologia i la genètica.

Però el concepte de reescriure els gens mateixos sempre s’ha quedat curt a la pràctica. Desenvolupaments com el splicing de gens i l'ADN recombinant van fer avançar la ciència, però també representaven un perill ètic.

En lloc de criar dos animals i esperar el millor, CRISPR-Cas9 permet als científics reescriure genomes sencers per crear combinacions inaudites.

Aquí teniu elhistòria: Elels principis de CRISPR van ser iniciats per primera vegada per Francisco Mojica el 1993, ja que treballava amb altres bacteris. Sí. Ho has sentit bé. L’avenç científic més transformador de la nostra vida (i potser mai) prové de bacteris.

El descobriment de Mojica va iniciar una cadena d’avenços al món CRISPR, inclòs el famóscreure-animals de companyia de peixos que s’aprofiten de la fluorescència natural que es produeix en els peixos per crear sub-generacions que, literalment, brillen a la foscor.

El 2012,DoudnaiFustervan ser capaços d’avançar CRISPR fins al seu avenç més vital: fer talls precisos i específics de l’ADN, inventant unes tisores (anomenades sistemes CRISPR-Cas9). Aquestes tisores es podrien utilitzar per tallar fils d’ADN específics i modificar gens dins d’organismes vius. .

DoudnaiFusterva assenyalar un sistema d'edició del genoma natural en bacteris, en particular la seva estranya capacitat per capturar fragments d'ADN de virus invasors. A continuació, aprofiten el fragment d’ADN capturat per crear un nou segment d’ADN anomenat array CRISPR.

Aquesta matriu CRISPR està dissenyada específicament per reconèixer l'ADN del virus invasor. Per tant, si / quan el virus invasor torna a atacar els bacteris, la matriu CRISPR reconeix l’ADN del virus. Desplega ràpidament un enzim Cas9 per tallar el segment d’ADN invasor, cosa que fa que el virus sigui ineficaç.

És un genial mecanisme defensiu que els bacteris fan servir per evitar els virus invasors.

DoudnaiFusterem vaig preguntar si podrien replicar aquest sistema genètic d’edició genòmica en bacteris, aprofitar-ne el poder i, posteriorment, utilitzar-lo en altres llocs per a altres propòsits.

Van fer això.

Essencialment, els dos van inventar una manera d’enginyar petites matrius CRISPR emparellades amb una seqüència diana d’ADN en un genoma. Aquesta matriu CRISPR s'injecta al genoma, on s'uneix a la seqüència diana, i utilitza un enzim Cas9 per tallar l'ADN a la ubicació objectiu.

Un cop tallat l’ADN, els investigadors poden inserir, eliminar i / o editar material genètic en aquesta seqüència d’ADN com vulguin.

Les implicacions potencials de l’edició genètica

Si això sona com una gran cosa, és perquè és ...

Les implicacions potencials de l’edició genètica a escala són infinites.

DoudnaiFustersel descobriment avançat ha donat lloc a una nova era de Enginyeria genètica , on algunes de les persones més intel·ligents d’alguns dels laboratoris més prestigiosos utilitzen sistemes CRISPR-Cas9 per canviar el món potencialment.

Ara mateix s’està investigant per avançar en l’ús de CRISPR-Cas9 per curar malalties com la fibrosi quística, el càncer i la malaltia de cèl·lules falciformes. S’utilitza per eradicar potencialment la ceguesa hereditària. També s’utilitza per millorar la tolerància als biocombustibles (i al seu torn, per crear biocombustibles més sostenibles), alhora que s’utilitza per dissenyar cultius més robusts, resistents a les plagues i a les malalties.

Dit d’una altra manera, CRISPR-Cas9 ens ha proporcionat una eina per crear un demà millor sense malaltia, sense escassetat d’aliments i sense esgotament de recursos.

I, per tant, reitero: les possibles implicacions dels sistemes d’edició genètica CRISPR-Cas9 són infinites, cosa que, tot i ser important, no hauria de sorprendre. Al cap i a la fi, tots els éssers vius d’aquest món tenen ADN. Per tant, un sistema CRISPR-Cas9 perfecte podria canviar teòricament qualsevol cosa Sobre qualsevol cosa .

Però, si és cert, per què no hi ha sistemes CRISPR-Cas9 a tot arreu? Per què no s’ha curat el càncer? Per què els cultius encara moren per plagues i malalties?

Al cap i a la fi, han passat vuit anys des que es van inventar els sistemes CRISPR-Cas9. On són els resultats del món real?

La resposta: atrapat darrere d’una muntanya insuperable de dades genètiques.

quan coinbase afegirà més monedes

I és aquí on entra en joc el segon pas.

LECTURA NECESSÀRIA

Accions CRISPR i el repte de dades genètiques

L’edició genètica CRISPR-Cas9 és una ciència complexa. Al cap i a la fi, esteu tallant seqüències d’ADN, cosa que, per fer-ho amb eficàcia i sense produir efectes secundaris no desitjats, requereix precisió i precisió.

Imagineu-vos reordenar T.S. The Wasteland, d’Elliot: un canvi únic en l’estructura de la prosa canviaria tot el significat de l’obra, fent-la ineficaç. L'eliminació d'una estrofa té un efecte no només en la següent o en l'estrofa anterior, sinó en el conjunt del treball.

El mateix és cert quan es tracta de tallar seqüències d’ADN. Si els investigadors van a tallar amb eficàcia, precisió i precisió una seqüència d’ADN, han de saber-ho tot sobre aquesta seqüència d’ADN. Que hi ha dins? Què hi ha al costat? Què estem eliminant? Què passarà quan eliminem aquest material genètic? Hi haurà efectes secundaris quan fem aquest procés? Com podem controlar aquests efectes secundaris?

I, a diferència del tall de paper, el tall de seqüències d’ADN no es pot fer volent o no. Un procés d’edició genètica erroni podria provocar efectes secundaris greument negatius.

Tot i que els investigadors actuals no són menys segurs del seu treball que abans (1.000 candidats vacunats provats poden produir un grapat de resultats reeixits), ara poden ser més precisos i avançar en la ciència més ràpidament.

La seguretat s’aconsegueix mitjançant dades. Si els investigadors tenen totes les dades de seqüenciació de l’ADN sobre totes les coses genètiques del món, saben exactament on tallar, quan tallar, què injectar després de tallar i com arreglar-ho tot quan acabin.

Malauradament, això és un gran si s’ha demostrat que és un enorme obstacle per administrar eficaçment els sistemes CRISPR-Cas9 i, en última instància, ha mantingut l’edició genètica principalment en la fase de proves hipotètiques fins ara.

Només el genoma humà està format per 20.000 gens i més de 3.000 milions de parells de bases. I tothom és diferent. A més, cada animal és diferent. Cada cultiu és diferent. Tot és diferent.

Obtens la imatge. L’enorme quantitat de dades genètiques al món no té parangó. Fins fa poc, els científics simplement no tenien manera de pentinar i entendre totes aquestes dades genètiques amb eficàcia.

Llavors la intel·ligència artificial (IA) es va presentar a la festa.

L’avenç de la IA en l’edició genòmica

MSFT

Font: Shutterstock

En essència, els avenços en intel·ligència artificial durant els darrers anys han permès a les màquines i als algoritmes penetrar de manera efectiva i econòmica i ajudar els investigadors a donar sentit a totes les dades genètiques que tenen al seu abast.

Cas per cas: investigadors delBenvingutL’Institut Sanger ha creat un model d’aprenentatge automàtic que, gràcies a la ingestió de dades de més de mil milions de resultats mutacionals dels sistemes CRISPR-Cas9, pot predir eficaçment les mutacions exactes de les retallades CRISPR-Cas9 utilitzant només la seqüència de l’ADN objectiu com a entrada, permetent als investigadors prevenir efectes no desitjats fora de l'objectiu d'aquesta enginyeria genètica i / o remeiar-los ràpidament.

Un altre exemple: un equip de recerca dirigit per StephenKingsmoredeConsellsL’Institut de Medicina Genòmica dels Nens va emparellar un model d’aprenentatge automàtic anomenat MOON amb informació i dades específiques del pacient sobre més de 13.000 malalties genètiques conegudes a la literatura científica per crear un sistema d’intel·ligència artificial que pugui identificar mutacions que causen malalties probables de 4,5 milions de variants potencials en cinc minuts o menys.

I un altre exemple: els investigadors de la Universitat de Copenhaguen han desenvolupat un algorisme d’aprenentatge automàtic que reconeix els patrons de moviment de proteïnes i classifica les dades genètiques en segons, un procés que els investigadors tardaven a dur a terme diversos dies.

Podria continuar i continuar. Però s’aconsegueix el punt.

Desenes de models AI / ML han aparegut en els darrers anys i, de manera lenta, però segura, permeten als científics prendre el concepte prometedor però complicat i oportú dels sistemes d’edició genètica CRISPR-Cas9 i convertir-los en una realitat disruptiva.

LECTURA NECESSÀRIA

El valor econòmic de l’edició genètica

No us enganyeu. Aquesta transició cap a l'edició genètica tangible es produirà a gran escala durant la propera dècada. De la mateixa manera, els humans farem un gran salt endavant a l’hora de curar malalties, millorar la salut, enfortir la seguretat alimentària i molt, molt més.

A mesura que les existències de CRISPR esdevenen més corrents, les implicacions econòmiques d’aquest canvi tectònic són enormes.

Pel que fa a la malaltia, els investigadors han identificat més de 6.000 trastorns genètics. Afecten aproximadament 1 de cada 50 persones a tot el món. Els sistemes d’edició genètica CRISPR-Cas9 tenen el potencial de curar tots aquests trastorns i substitueixen completament el mercat de fàrmacs de trastorns genètics de 50.000 milions de dòlars. En aquest sentit, el mercat que s’adreça a l’edició genètica només per curar malalties humanes val al nord de 50.000 milions de dòlars.

Mentrestant, les empreses d’investigació de mercat consideren que val la pena el mercat mundial de biocombustibles al nord de 100.000 milions de dòlars actuals i en uns 150.000 milions de dòlars en els propers quatre o cinc anys.

L’edició genètica podria ser el mecanisme científic que permet obtenir un valor encara més significatiu en aquest mercat de 150.000 milions de dòlars i en ràpid creixement.

El mercat de protecció dels cultius mesura al nord dels 60.000 milions de dòlars a nivell mundial. L’edició genètica també podria capgirar tot el mercat.

Al sumar-ho tot, els sistemes d’edició genètica tenen un mercat adreçable que supera els 200.000 milions de dòlars.

Tot i això, la majoria d’empreses d’edició genètica tenen un límit de mercat inferior als 5.000 milions de dòlars. Aquesta discrepància entre les valoracions actuals de les empreses d’edició genètica, el potencial econòmic a llarg termini dels sistemes d’edició genètica, és la vostra oportunitat.

5 existències d'edició genètica per veure

una visualització de l’ADN en un vial. accions de bngo

Font: Connect world / Shutterstock.com

Per desgràcia, estem preparats per respondre a la pregunta més important: quines són les millors existències d’edició genètica per comprar per assolir l’avenç científic més gran del segle?

A continuació, es mostren algunes accions d’edició genètica que haurien de ser al radar:

      • CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP ) - la nau mare de CRISPR-Cas9. Fundada per EmmanuelleFuster- el microbiòleg francès que va co-inventar els sistemes CRISPR-Cas9 el 2012 - CRISPR Therapeutics és l’empresa d’edició genètica més gran i consolidada del món. CRISPR està recolzat pel gasoducte de teràpia d’edició genètica més robust i madur de la indústria. Aquest oleoducte se centra principalment a curar la malaltia de cèl·lules falciformes (amb el seu medicament candidat CTX001 que està en assaigs clínics) i a proporcionar teràpia cel·lular immuno-oncològica (amb els seus programes CTX 110, CTX120 i CTX130, tots ells també en assaigs clínics) . L’empresa també disposa d’un tractament contra la diabetis amb un potencial significatiu a llarg termini. Si esteu buscant un joc blau amb l’edició genètica CRISPR-Cas9, l’acció CRSP és la millor opció.
      • emès Medicament (NASDAQ: EDITAR ) - el metge de ceguesa .emèsLa medicina és una altra empresa d’edició genètica gran i consolidada, centrada en el món ocular. En concret,emèsté una cartera de teràpies d’edició de gens (EDIT-101, EDIT-102 i RP4) que, junts, pretenen eradicar malalties hereditàries de la retina (és a dir, ceguesa genètica). EDIT-101 és la més avançada d’aquestes teràpies i actualment es troba en assaigs clínics de fase 1/2. També cal destacar,emèsal desembre de 2020, va presentar una sol·licitud Investigational New Drug (IND) amb la FDA per a l'inici d'un assaig clínic de fase 1/2 per a la seva nova teràpia EDIT-301 per al tractament de la malaltia falciforme. Si busqueu una obra d’edició genètica més centrada amb un bon equilibri risc-recompensa, les accions EDIT són una bona opció.
      • Intellia Terapèutica (NASDAQ: ARA ) - l'editor de gens especialitzat . Fundada per JenniferDoudna- l’altre co-inventor dels sistemes CRISPR-Cas9 -IntelliaTherapeutics és un editor de gens més especialitzat amb una plataforma de lliurament de teràpia gènica única i potencialment profunda. Només una de les teràpies gèniques de l’empresa (NTLA-2001) es troba en assaigs clínics, de manera que l’empresa està una mica darrere de la corba deemèsi CRISPR en el front de la comercialització. Però, les tres teràpies (NTLA-2001 junt amb NTLA-2002 i NTLA-5001, que presentaran INDs el 2021) estan atacant mercats finals sense competència com curar l’angioedema hereditari, la leucèmia mieloide aguda i l’amiloïdosi de transtiretina. Al damunt d'això,Intellia’sles teràpies es basen en una tecnologia propietària de lliurament de LNP que ha demostrat un gran nombre de beneficis en estudis de primats no humans. Si busqueu un editor de gens més especialitzat amb un potencial potencialment explosiu, les existències de NTLA són una solució sòlida.
      • Beam Therapeutics (NASDAQ: BIG ) - l'editor de gens base. Beam Therapeutics és una empresa d’edició genètica diferenciada que utilitza un enfocament únic anomenat edició de bases per modificar l’estructura genètica. En resum, en lloc de tallar completament cadenes d’ADN obertes mitjançant tisores Cas9, Beam canvia químicament una base d’ADN en una seqüència genètica a una altra base, sense tallar completament la columna vertebral de l’ADN. El resultat és una eina d’edició de gens molt específica amb un risc substancialment inferior d’efectes fora de la diana. Així, tot i que el gasoducte de teràpia de Beam és molt primerenc en comparació amb altres editors de gens (encara no hi ha fàrmacs en assaigs clínics), lapotencialmentun enfocament d’edició bàsica avançat implica que Beam podria ser un dia la companyia genètica més gran del món. Per tant, si busqueu una obra d’edició genètica amb més risc i alt recompensa, llavors les accions de BEAM podrien ser la vostra resposta.
      • Cellectis (NASDAQ: CLLS ) - l'assassí del càncer. Cellectisés una empresa d’edició genètica centrada exclusivament en la curació del càncer. En concret,Cellectisés líder des de fa temps en l’ús de la tecnologia d’edició de gens TALEN, una tecnologia d’edició de gens fonamentalment diferent de CRISPR-Cas9, per eradicar les cèl·lules cancerígenes. Actualment, l’empresa compta amb tres teràpies de marca en assaigs clínics de fase 1, i altres tres teràpies associades en assajos clínics de fase 1. Si voleu augmentar l’exposició a l’edició genètica fora de les tècniques CRISPR-Cas9, les accions de CLLS podrien ser la selecció correcta.

Resum final de les accions de CRISPR

Imagineu-vos un món on identifiqueu gens individuals que no voleu i substituïu-los per uns que feu. Per als milions de persones que pateixen trastorns genètics incurables des de la falç fins a-Sachs, això significaria anys de vida afegida. Per als agricultors, això significaria cultius resistents a la sequera i a les plagues. I per a la humanitat seria un triomf de la ciència.

La convergència d’intel·ligència artificial, seqüenciació d’ADN i edició genètica canviarà el nostre món d’una manera enorme, gairebé impensable. La malaltia es curarà. S'eliminaran els trastorns genètics. Els cultius ja no moriran de plagues o malalties.

La vida millorarà substancialment.

I tot comença ara mateix.

A la data de publicació, Luke Lango no tenia (ni directa ni indirectament) cap posició en els valors esmentats en aquest article.

En descobrir les primeres inversions en indústries d’hipercreixement, Luke Lango us situa a la planta baixa de megatendències que canvien el món. És així com el seu Informe Daily 10X ha aconseguit una mitjana fins a un ridícul rendiment del 100% en totes les recomanacions des del llançament del maig passat. Clica aquí a veure com ho fa.